Universidad Complutense de Madrid, UCM
Dpto. de Química Física I, Facultad de Ciencias Químicas
Responsables: Emilio Aicart, Elena Junquera
Somos un grupo consolidado y reconocido por la UCM (Reconocimiento molecular y fisicoquímica de sustratos de interés biológico con nanoestructuras coloidales y supramoleculares, GR-910447), con una amplia experiencia en el estudio de sistemas coloidales y supramoleculares, enfocados esencialmente a su aplicación biológica y biomédica. Concretamente, llevamos varios años centrando específicamente nuestro interés y nuestras líneas de investigación en el diseño, caracterización y optimización de nuevos vectores génicos biocompatibles no virales, que puedan proporcionar nuevos protocolos de Terapia Génica que mejoren los ya existentes. La terapia génica es una tecnología altamente prometedora en la práctica médica que tiene por objetivo primordial curar las enfermedades a nivel molecular, reparando posibles daños del DNA celular, y, sobre todo, impidiendo que estos se produzcan, mediante (i) la inserción y expresión de genes funcionales en el interior de un célula viva, donde se espera que desempeñe la función deseada y prediseñada, o (ii) la inserción del gen con el objeto de bloquear o silenciar su función. Por tanto, la idea central de la terapia génica se basa en la utilización de ácidos nucleicos a modo de fármacos capaces de: i) reemplazar y reparar, o ii) bloquear o silenciar una función patogénica celular específica asociada a un gen diana. Esta acción de silenciar la función de un gen defectuoso se conoce como “silenciación génica” (Gene Silencing) y se basa en la idea de que un gen que supuestamente debería expresarse a nivel celular, es “desconectado”, “apagado” (silenciado) en la célula mediante una metodología adecuada, de tal forma que se paraliza la expresión de la proteína patogénica correspondiente. De todas las etapas del tratamiento de cualquier enfermedad mediante un protocolo de terapia génica (diagnosis de la enfermedad y conocimiento de las células diana; síntesis en el laboratorio de los plásmidos o segmentos de DNA independiente capaz de replicarse; transfección génica efectiva, selectiva y segura al interior de la célula; y expresión génica, i.e. síntesis de la subsiguiente proteína codificada por la célula), la transfección constituye la etapa más problemática, sobre todo cuando ésta se lleva a cabo in vivo. Nuestra investigación actual, centrada en la búsqueda de nuevos vectores génicos, tanto de carácter lipídico (lipofección) como de otro tipo (NPs de Au o magnéticas, vectores glicosídicos, vectores supramoleculares, etc.), abarca la síntesis del vector génico (lípidos, NPs, calixarenos, CDs) y del plásmido, la caracterización biofísica del complejo que forman (lipoplejo, nanoplejo, magnetoplejo, CDplejo, etc.) y el correspondiente estudio bioquímico de transfección y viabilidad celular (citoxocicidad). Para ello, usamos una amplísima gama de técnicas experimentales de alta precisión (espectroscopías de fluorescencia, movilidad electroforética-potencial zeta, TEM y crio-TEM, SAXS, CFM, FACS, MTT) y de modelos teóricos, en colaboración con prestigiosos grupos de síntesis orgánica, de bioquímica y de física teórica.
Dpto. de Química Física I, Facultad de Ciencias Químicas
Responsables: Emilio Aicart, Elena Junquera
Somos un grupo consolidado y reconocido por la UCM (Reconocimiento molecular y fisicoquímica de sustratos de interés biológico con nanoestructuras coloidales y supramoleculares, GR-910447), con una amplia experiencia en el estudio de sistemas coloidales y supramoleculares, enfocados esencialmente a su aplicación biológica y biomédica. Concretamente, llevamos varios años centrando específicamente nuestro interés y nuestras líneas de investigación en el diseño, caracterización y optimización de nuevos vectores génicos biocompatibles no virales, que puedan proporcionar nuevos protocolos de Terapia Génica que mejoren los ya existentes. La terapia génica es una tecnología altamente prometedora en la práctica médica que tiene por objetivo primordial curar las enfermedades a nivel molecular, reparando posibles daños del DNA celular, y, sobre todo, impidiendo que estos se produzcan, mediante (i) la inserción y expresión de genes funcionales en el interior de un célula viva, donde se espera que desempeñe la función deseada y prediseñada, o (ii) la inserción del gen con el objeto de bloquear o silenciar su función. Por tanto, la idea central de la terapia génica se basa en la utilización de ácidos nucleicos a modo de fármacos capaces de: i) reemplazar y reparar, o ii) bloquear o silenciar una función patogénica celular específica asociada a un gen diana. Esta acción de silenciar la función de un gen defectuoso se conoce como “silenciación génica” (Gene Silencing) y se basa en la idea de que un gen que supuestamente debería expresarse a nivel celular, es “desconectado”, “apagado” (silenciado) en la célula mediante una metodología adecuada, de tal forma que se paraliza la expresión de la proteína patogénica correspondiente. De todas las etapas del tratamiento de cualquier enfermedad mediante un protocolo de terapia génica (diagnosis de la enfermedad y conocimiento de las células diana; síntesis en el laboratorio de los plásmidos o segmentos de DNA independiente capaz de replicarse; transfección génica efectiva, selectiva y segura al interior de la célula; y expresión génica, i.e. síntesis de la subsiguiente proteína codificada por la célula), la transfección constituye la etapa más problemática, sobre todo cuando ésta se lleva a cabo in vivo. Nuestra investigación actual, centrada en la búsqueda de nuevos vectores génicos, tanto de carácter lipídico (lipofección) como de otro tipo (NPs de Au o magnéticas, vectores glicosídicos, vectores supramoleculares, etc.), abarca la síntesis del vector génico (lípidos, NPs, calixarenos, CDs) y del plásmido, la caracterización biofísica del complejo que forman (lipoplejo, nanoplejo, magnetoplejo, CDplejo, etc.) y el correspondiente estudio bioquímico de transfección y viabilidad celular (citoxocicidad). Para ello, usamos una amplísima gama de técnicas experimentales de alta precisión (espectroscopías de fluorescencia, movilidad electroforética-potencial zeta, TEM y crio-TEM, SAXS, CFM, FACS, MTT) y de modelos teóricos, en colaboración con prestigiosos grupos de síntesis orgánica, de bioquímica y de física teórica.
Universidad Complutense de Madrid, UCM
Dpto. de Química Física I, Facultad de Ciencias Químicas
Main researchers: Emilio Aicart, Elena Junquera
We are a well established and recognized research UCM group (Molecular Recognition and Physical Chemistry of Substrates with Biological Interest with Colloidal and Supramolecular Nanostructures, GR-910447), with a wide experience in the study of colloidal and supramolecular systems, mainly focused on their biological and biomedical aplications. In particular, we have focused our interest and our research lines on the design, characterization, and improvement of new biocompatible non-viral gene vectors, which may bring new and better gene therapy protocols. Gene therapy is a new technology, with very promising medical applications, whose main goal is to cure diseases at a molecular level, repairing possible damages in the cellular DNA and, mostly, preventing their appearance, by means of i) insertion and expression of functional genes inside living cells where they may be able to carry their desired and pre-designed function, or (ii) insertion of a gen with the aim of blocking or silencing its function. Accordingly, the main idea of gene therapy is based on the use of nucleic acids as drugs that are able to: i) replace and repair, or ii) block and silence a specific pathogenic function associated with a target gen. This action of silencing a particular function of a faulty gen is known as gene silencing, and is based on the fact that a gen, which is expected to be expressed at a cellular level, is “disconnected”, “turned off” (silenced) in the cell by means of an adequate methodology, in such a way that the expression of the corresponding pathogenic protein is stopped. Among all the steps of the medical treatment of any disease by means of a gene therapy protocol (diagnosis of the disease and knowledge of the target cells; synthesis of adequate plasmids or independent DNA segment with replicate ability; effective and safe cell transfection; and gene expression, i.e. cell synthesis of the subsequent codified protein), transfection is revealed as the most problematic step, mainly when carried on in vivo. Our current research activity, focused on the search of new gen vectors, not only lipidic type vectors (lipofection) but also other type as nanoparticles NPs (gold, magnetic), glycosidic vectors, supramolecular vectors, etc., involve the synthesis of the gen vector (liposomes, NPs, calixarenes, CDs) and the synthesis of the plasmid, the biophysical characterization of the complex that they form with DNA or siRNA (lipoplex, magnetoplex, nanoplex, poliplex or CDplex, etc.), and the subsequent biochemical study of transfection and cellular viability (citotoxicity). For those purposes, we use a wide variety of highly precise experimental techniques (fluorescence spectroscopy, electrophoretic mobility-zeta potential, TEM and cryo- TEM, SAXS, CFM, FACS, MTT) and theoretical models, in collaboration with national and international prestigious groups of organic synthesis, biochemistry and theoretical physics.
Dpto. de Química Física I, Facultad de Ciencias Químicas
Main researchers: Emilio Aicart, Elena Junquera
We are a well established and recognized research UCM group (Molecular Recognition and Physical Chemistry of Substrates with Biological Interest with Colloidal and Supramolecular Nanostructures, GR-910447), with a wide experience in the study of colloidal and supramolecular systems, mainly focused on their biological and biomedical aplications. In particular, we have focused our interest and our research lines on the design, characterization, and improvement of new biocompatible non-viral gene vectors, which may bring new and better gene therapy protocols. Gene therapy is a new technology, with very promising medical applications, whose main goal is to cure diseases at a molecular level, repairing possible damages in the cellular DNA and, mostly, preventing their appearance, by means of i) insertion and expression of functional genes inside living cells where they may be able to carry their desired and pre-designed function, or (ii) insertion of a gen with the aim of blocking or silencing its function. Accordingly, the main idea of gene therapy is based on the use of nucleic acids as drugs that are able to: i) replace and repair, or ii) block and silence a specific pathogenic function associated with a target gen. This action of silencing a particular function of a faulty gen is known as gene silencing, and is based on the fact that a gen, which is expected to be expressed at a cellular level, is “disconnected”, “turned off” (silenced) in the cell by means of an adequate methodology, in such a way that the expression of the corresponding pathogenic protein is stopped. Among all the steps of the medical treatment of any disease by means of a gene therapy protocol (diagnosis of the disease and knowledge of the target cells; synthesis of adequate plasmids or independent DNA segment with replicate ability; effective and safe cell transfection; and gene expression, i.e. cell synthesis of the subsequent codified protein), transfection is revealed as the most problematic step, mainly when carried on in vivo. Our current research activity, focused on the search of new gen vectors, not only lipidic type vectors (lipofection) but also other type as nanoparticles NPs (gold, magnetic), glycosidic vectors, supramolecular vectors, etc., involve the synthesis of the gen vector (liposomes, NPs, calixarenes, CDs) and the synthesis of the plasmid, the biophysical characterization of the complex that they form with DNA or siRNA (lipoplex, magnetoplex, nanoplex, poliplex or CDplex, etc.), and the subsequent biochemical study of transfection and cellular viability (citotoxicity). For those purposes, we use a wide variety of highly precise experimental techniques (fluorescence spectroscopy, electrophoretic mobility-zeta potential, TEM and cryo- TEM, SAXS, CFM, FACS, MTT) and theoretical models, in collaboration with national and international prestigious groups of organic synthesis, biochemistry and theoretical physics.